122例TEL/AML1(+)儿童急性淋巴细胞白血病的临床特征、疗效及预后因素

摘要

研究目的: 分析融合基因TEL/AML1(+)儿童急性淋巴细胞白血病的临床特征、疗效及预后因素。 研究方法: 选取自2008年4月至2013年6月期间我中心收治的共122例伴TEL/AML1(+)初诊急性淋巴细胞白血病患儿，所有患儿均按CCLG-2008方案治疗，前瞻性分析其临床特征、疗效及预后相关因素。 结果: TEL/AML1(+)患儿占同时期我中心收治初诊急性淋巴细胞白血病患儿的22.2％(122/550)，其中标危组63例，中危组43例，高危组16例。男女比例1.44∶1(72/50)，年龄范围1-13岁，中位年龄4岁，年龄分布以1-5岁范围为主占70.5％(86/122)。初诊白细胞数中位值10.5×109/L，以低于20×109/L者为主占71.3％(87/122)。免疫表型皆为BCP-ALL，以Common B-ALL为主占78.7％(96/122)，无T-ALL或成熟B-ALL。泼尼松预治疗反应以反应良好者为主占91.0％(111/122)。初诊时中枢神经系统状态以CNS1为主占93.4％(114/122)。总复发率8.2％(10/122)，其中骨髓复发者8例（4例晚期复发，4例早期复发），中枢+骨髓复发者1例（晚期复发），睾丸复发者1例（晚期复发），复发以骨髓、晚期复发为主。TEL/AML1(+)患儿与同时期TEL/AML1（-）的BCP-ALL患儿在性别比、初诊白细胞数及初诊中枢神经系统状态方面差异无统计学意义(P＞0.05)，而年龄分布则存在统计学差异(x2=9.791，P=0.020)。TEL/AML1(+)患儿3年及5年总生存率(OS)分别为94.7％±2.1％、87.1％±5.0％，3年及5年疾病无进展生存率(DFS)分别为93.3％±2.8％、81.8％±6.1％，而3年及5年无事件生存率(EFS)分别为93.5％±2.4％、80.5％±6.0％。利用Kaplan-Meier生存曲线及Log-rank检验分别分析性别、年龄、初诊白细胞数、初诊中枢神经系统状态、泼尼松预治疗反应、诱导化疗结束(D33)融合基因转阴情况及治疗3个月融合基因转阴情况对生存率的影响，发现初诊白细胞数对OS(x2=8.710，P=0.013)，初诊中枢神经系统状态对OS(x2=6.406，P=0.011)、DFS(x2=10.645，P=0.001)、EFS(x2=8.539，P=0.003)，D33融合基因转阴情况对OS(x2=6.817，P=0.009)、EFS(x2=4.155，P=0.042)，3个月融合基因转阴情况对OS(x2=17.986, P＜0.001)、 DFS(x2=13.052, P＜0.001)、 EFS(x2=13.080, P＜0.001)存在统计学差异(P＜0.05)。 结论: TEL/AML1(+)急性淋巴细胞白血病患儿总体预后良好，以低发病年龄、低白细胞数及前体B细胞免疫表型为临床特征，初诊高白细胞数、初诊中枢神经系统CNS2状态、D33融合基因未转阴及3个月融合基因未转阴是影响其预后的不良因素。

目录

摘要

引言

病例与方法

一、病例和方法

二、诊断标准

三、治疗方案

四、疗效评价

五、随访

六、统计学方法

结果

一、临床特征

二、与非ph+非MLL+的TEL／AML1阴性BCP患儿特征比较

三、疗效分析

四、生存率及预后因素分析

讨论

参考文献

综述 培门冬酶治疗儿童急性淋巴细胞白血病的研究进展

致谢

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