寻常型银屑病主症量表构建及DLQI量表临床最小重要差异值研究

摘要

目的:
　　①初步构建以主症作为条目的“寻常型银屑病主症量表”，并考核该量表的信度、效度，为中医药治疗寻常型银屑病提供有效的疗效评价工具。②初步评估皮肤病生活质量量表(Dermatology Life Quality Index, DLQI)在中医药临床研究中的临床最小重要差异值(Minimal Clinically Important Deference，MCID)。
　　方法:
　　本研究遵照PRO量表构建流程，通过筹备工作小组、古今文献调研、将寻常型银屑病的主要症状进行整理、归纳及统计，构想量表理论框架，采用Delphi进行筛选条目症状，对筛选的条目进行语言调试结合核心小组讨论结果，初步拟定“寻常型银屑病主症量表”初稿，进行横断面调查收集209例临床数据，并通过心理测量学技术考核量表的可接受性、信度、效度。通过依托“耳穴贴压加西药局部用药治疗寻常型银屑病的随机对照研究”99例入组患者的临床数据，分别采用分布法和效标法对DLQI量表进行量表反应度和MCID值的评估。
　　结果:
　　初步研制成的“寻常型银屑病主症量表”共由14个条目组成，其中第14个条目只适用于女性患者。量表回收率为99.5％，完成率为98.6％。重测信度Spearman平均相关系数0.877（P＜0.01），内在一致性分析克朗巴赫α系为0.864（13个条目）、0.872（14个条目）;分半信度系数Spearman-Brown分别为0.825（13个条目）、0.858（14个条目）。结构效度分析，13个条目的因子分析共提取了2个公因子，累计因子贡献率为51.278％（KMO=0.865，x2=914.260，P＜0.001）;14个条目的因子分析共提取了4个公因子，累计因子贡献率为70.421％，（KMO=0.752，x2=334.056，P＜0.001);13个条目的量表与PASI分为轻中重度分级(PAIS＜7”，“7≤PASI≤12”，“PASI＞12”)评分之间的Spearman相关系数为0.261，相关系数的假设检验P＜0.05;量表与SAS及SDS均有正相关关系（量表与SAS的相关关系分别为r=0.551（13个条目），P＜0.001;r=0.756（14个条目），P＜0.001;量表与SDS的相关关系分别为r=0.389（13个条目），P＜0.001; r=0.736(14个条目)，P＜0.001)。
　　基于“耳穴贴压加西药局部用药治疗寻常型银屑病的随机对照研究”99例有效数据，DLQI量表的内在一致性分析克朗巴赫α系为0.873（0周）、0.885（4周），分半信度系数Spearman-Brown分别为0.815（0周）、0.875（4周）;反应度方面，经4周干预后，DLQI总分均较治疗前好转（变化率为26.14％，治疗前后秩和检验Z=-5.354，P＜0.001)，标准化效应值(standardized effect size，ES)及标准化反应均数(standardized response mean，SRM)分别为0.464、0.577。MCID值评估方面，采用PASI的下降百分比（PASI下降＜25％、PASI下降介于25％-49％、PASI下降介于50-74％、PASI下降≥75％分为4组）作为效标估计DLQI的MCID为2.53;采用分布法评估效应值ES、标准差(Standard Deviation SD)、标准误(slandard error ofmeasurement，SEM)，分别得到的数据为0.5ES、0.5SD，1SEM分别对应的MCID值为0.23、2.58、1.84，经讨论，DLQI在该研究中的MCID值波动于1.84-2.58，其中代表临床好转的最小变化值为2.53。
　　结论:
　　1.寻常型银屑病主症量表构建过程中各项评价指标符合量表评价要求，形成的主症量表可为其他同类量表的构建方法提供参考。
　　2.寻常型银屑病主症量表具有良好的信度、效度，可能成为中医药治疗寻常型银屑病诊疗评价的有效工具。
　　3.效标法和分布法联合评估量表在临床研究中的MCID值是目前最常用且有效的评估方法。
　　4.两种分布法评估的MCID分值不一致，可能与样本量相对较少，需要进一步加大样本量。

目录

声明

摘要

引言

第一章 文献研究

第一节 寻常型银屑病的临床表现症状

一、古文献对寻常型银屑病的认识

二、现代文献对寻常型银屑病临床表现的描述

第二节 寻常型银屑病病情及疗效评价方法在国内外的研究现状

一、现有的病情严重程度及临床疗效评价方法

二、中医药治疗寻常型银屑病的疗效评价方法和现状

三、国内外疗效评价软指标测量技术的发展

四、软指标工具在中医药领域的构建和应用现状

第三节 量表最小重要差异值在临床中的应用方法及研究现状

一、MCID的定义

二、测量MCID的意义

三、MCID的特点

四、MCID的评估方法

五、MCID的临床应用

六、MCID在中医药研究中的应用与展望

第二章 编制具有中医特色的寻常型银屑病主症量表的研究

第一节 主症量表的研制方法和方案

一、研究的背景和立项依据

二、研究内容和目的

三、研究方法

四、技术路线

第二节 基于古今文献研究来源的主症量表条目池

一、现代文献研究结果

二、古文献研究结果

第三节 基于Delphi法对主症量表条目池的研究结果

一、基于Delphi法的专家问卷调查

二、两轮Delphi法的研究结果

第四节 主症量表的初步形成与横断面调查

一、量表的初稿形成

二、主症量表横断面调查流行病学结果

第五节 寻常型银屑病主症量表心理测量学特征

一、可行性

二、量表的信度

三、量表的效度

四、反应度

第六节 讨论

一、主症量表构建过程的可行性和科学性

二、量表构建过程解决的关键问题和创新点

三、量表存在的不足和局限

第三章 基于耳穴治疗银屑病临床研究中的DLQI量表心理测量学特征和MCID研究

第一节 研究方法与内容

一、研究背景和立项依据

二、研究目的

三、研究内容

四、数据管理与质量监控

五、DLQI量表的特性和MCID评估分析方法

六、研究流程图

第二节 研究结果

一、基线资料

二、DLQI的反应度和MCID值的评估

第二节 讨论

一、DLQI量表的心理测量学特征

二、耳穴联合得肤宝治疗寻常型银屑病临床研究中DLQI量表的MCID值评估

三、评估量表的MCID对于中医药疗效评价的作用和意义

四、存在的不足和展望

结语

参考文献

附录

在校期间发表论文情况

致谢