贵州省20例重型儿童血友病A预防治疗疗效观察研究

摘要

目的：本研究旨在对贵州省20例儿童重型血友病A的短期预防治疗进行临床疗效观察。
　　方法：20例重型血友病A儿童短期内定期静脉注射重组人凝血因子Ⅷ，观察短期预防治疗前及短期预防治疗期间患儿的出血频率、出血部位、关节畸形、患儿日常家庭活动及在校期间活动程度、药物不良反应、凝血因子Ⅷ抑制物抗体产生及患儿父母HAMA量表评定情况，从而评估短期预防治疗的疗效。
　　结果：20例重型血友病A儿童：（1）预防治疗期间与预防治疗前对比，关节出血、皮肤出血、鼻出血发生率明显减少（P＜0.05）；（2）预防治疗2月期间与预防治疗前2月对比，出血频率明显减少（P＜0.05）；（3）预防治疗期间与预防治疗前对比，日常家庭活动和在校期间活动程度明显改善（P＜0.05）；（4）预防治疗期间与预防治疗前对比，患儿父母焦虑症状明显改善（P＜0.05）。
　　结论：儿童重型血友病A短期预防治疗可减少出血的方法是可行的，尽管短期预防治疗实施过程中需要的因子剂量及费用巨大，但由于其有明显减少后期并发症导致残疾的治疗费用和综合关怀的社会总费用，以及提高生活质量带来的各种益处，因此短期预防治疗是儿童及青少年重型血友病患者防止血友病性关节病的最好方法。

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英文缩略表

0 引 言

1 资料与方法

1.1资料

1.2 药物试剂（名称、产地、批号、储存方法等）

1.3 终止研究标准

1.4 方法

2 结果

2.1家族史

2.2 首次出血年龄

2.3 关节畸形

2.4 出血部位

2.5 出血频率

2.6 生活质量评估

2.7 药物不良反应

2.8 FⅧ抑制物产生

2.9 HAMA量表评定

3 讨论

4 结论

参考文献

综述：血友病的基因诊断及基因治疗的研究进展

作者简历

致谢

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