低剂量亚砷酸/维A酸诱导治疗17例少儿骨髓增生异常综合征

摘要

目的：观察低剂量ATO/ATRA诱导方案分层治疗少儿MDS的临床疗效. 方法：(1)一般资料：观察病例为我所血液儿科住院的17例可评估少儿MDS患者(RCC13例,MDS-EBⅠ3例,MDS-EBⅡ1例).其中,男性9例,女性8例,发病时的中位年龄为9岁(3～14),中位病程为16个月(0.25～96).(2)诊断、分型标准分别参照张之南主编的《血液病诊断及疗效标准》(第三版)和2016年WHO制定的MDS分型标准,预后评价标准参照2012年成人IPSS-R预后积分评价系统.(3)治疗方法：低剂量ATO/ATRA诱导方案分层治疗少儿MDS,包括两个层面的内容,其一是低剂量ATO/ATRA诱导缓解方案治疗RCC亚型,其二是低剂量ATO/ATRA诱导缓解方案联合小剂量Ara-C治疗MDS-EBⅠ或MDS-EBⅡ亚型.治疗药物主要有：ATO0.08mg·kg-1·次-1·d-1(最大剂量不超过5mg·d-1),静点,每个疗程为d1～28,ATRA10-20mg·m-2·d-1,每日2次,口服,d1～28,低剂量Ara-C的治疗方案：Ara-C5-10mg·m-2·d-1(最多不超过10mg·d-1),皮下注射或静点,d1～7或d1～14.治疗间歇期为2～4周或8周以上,疗程视病情需要而定.(4)临床疗效评价：参照2006年IWG制定的MDS疗效评价标准. 结果：(1)本方案分层治疗17例少儿MDS的近期临床有效率为88.24％(15/17).(2)1个疗程即获得近期临床疗效者占60％(9/15);(3)至随访截止时,有58.82％(10/17)的患儿均处于稳定及以上(CR7例、mCR并HI2例、HI1例)的生存状态.中位PFS为28个月(5～70)、中位OS为46个月(5～98).(4)目前,仍有8例(8/17)患儿处于维持治疗中,其中位治疗疗程为15个(7～25),本方案有良好的安全性和耐受性. 结论：本方案有良好的近期临床疗效及长期临床疗效,安全性良好.