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Gene therapy compositions and treatment of arrhythmia-induced right ventricular cardiomyopathy

机译:心律失常性右室心肌病的基因治疗成分和治疗

摘要

Disclosed are compositions and methods for treating or preventing cardiomyopathy in a human subject. In some embodiments, the method comprises delivering a therapeutic dose of a gene therapy vector to cardiomyocytes of a human subject, wherein the gene therapy vector comprises a nucleic acid sequence encoding PKP2.
机译:公开了用于治疗或预防人类受试者心肌病的组合物和方法。在一些实施例中,该方法包括向人类受试者的心肌细胞递送治疗剂量的基因治疗载体,其中该基因治疗载体包含编码PKP2的核酸序列。

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