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COMPOSITIONS AND METHODS FOR THE PREVENTION AND/OR TREATMENT OF MITOCHONDRIAL DISEASE, INCLUDING FRIEDREICH'S ATAXIA

机译:用于预防和/或治疗线粒体疾病的组合物和方法,包括Friedreich的共济失调

摘要

The disclosure provides therapeutic compounds, compositions (e.g., therapeutic agents or medicaments) and methods for preventing or treating mitochondrial disease such as Friedreich's ataxia in a mammalian subject, reducing risk factors, signs and/or symptoms associated with mitochondrial disease, such as Friedreich's ataxia, and/or reducing the likelihood or severity of mitochondrial disease such as Friedreich's ataxia. The disclosure further provides novel intermediates for the production of said therapeutic compositions. In some instances, the intermediates may themselves by therapeutic agents or prodrugs of therapeutic agents (e.g. reduced forms of the therapeutic compounds).
机译:本公开内容提供了治疗化合物,组合物(例如治疗剂或药物)以及用于预防或治疗线粒体疾病的方法,例如Friedreich在哺乳动物受试者中的共济失调,减少与线粒体疾病相关的危险因素,征兆和/或症状,例如Friedreich的Ataxia ,和/或减少线粒体疾病的可能性或严重程度,如Friedreich的共济失调。 本公开内容还提供了用于生产所述治疗组合物的新型中间体。 在一些情况下,中间体可以通过治疗剂或治疗剂的前药(例如,减少治疗化合物的形式)。

著录项

  • 公开/公告号US2021317146A1

    专利类型

  • 公开/公告日2021-10-14

    原文格式PDF

  • 申请/专利权人 STEALTH BIOTHERAPEUTICS CORP;

    申请/专利号US202117221463

  • 发明设计人 DENNIS KEEFE;GUOZHU ZHENG;

    申请日2021-04-02

  • 分类号C07F7/08;C07C50/28;C07C43/23;

  • 国家 US

  • 入库时间 2022-08-24 21:40:52

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