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RECOMBINANT ADENO-ASSOCIATED VIRUS PRODUCTS AND METHODS FOR TREATING LIMB GIRDLE MUSCULAR DYSTROPHY 2A

机译：重组腺相关病毒产品及其治疗肢体腰带肌营养不良2A的方法

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摘要

Products and methods for treating limb girdle muscular dystrophy 2A are provided. In the methods, recombinant adeno-associated viruses deliver DNA encoding a protein with calpain 3 activity.

机译：提供了用于治疗肢体腰带肌营养不良2A的产品和方法。在该方法中，重组腺相关病毒递送编码蛋白质的DNA，具有CALPAIN 3活性。

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公开/公告号US2021277362A1

专利类型
公开/公告日2021-09-09

原文格式PDF
申请/专利权人 RESEARCH INSTITUTE AT NATIONWIDE CHILDRENS HOSPITAL;
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申请/专利号US201917255488
发明设计人 ZARIFE SAHENK;
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申请日2019-06-28
分类号C12N7;C12N9/64;A61K48;A61P21;C12N15/86;
国家 US
入库时间 2024-06-14 22:02:34

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