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PHARMACEUTICAL COMPOSITION COMPRISING FUSION PROTEIN OF CELL-PENETRATING PEPTIDE AND RPE65 FOR TREATMENT OF LEBER'S CONGENITAL AMAUROSIS

机译:药物组合物,包括细胞穿透肽和RPE65的融合蛋白,用于治疗Leber的先天性阿颈病

摘要

The present invention relates to a composition comprising a fusion protein of a cell-penetrating peptide and Retinal Pigment Epithelium-specific 65 kDa (RPE65) as an effective ingredient. With RPE65 increased in cell penetrability, the composition can be advantageously used for treatment of Leber's congenital amaurosis.
机译:本发明涉及一种组合物,其包含细胞穿透肽和视网膜色素上皮的65kDa(RPE65)的融合蛋白作为有效成分。 随着RPE65的细胞渗透性增加,组合物可有利地用于治疗Leber的先天性生物症。

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