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LOCALIZED EXPRESSION OF THERAPEUTIC NUCLEIC ACIDS IN LUNG EPITHELIAL CELLS

机译:肺上皮细胞治疗性核酸的局部表达

摘要

Provided herein are methods and compositions for the treatment of lung disorders comprising the expression of therapeutic nucleic acid(s) in human airway epithelial cells, including the treatment of cystic fibrosis and disorders caused by expression of a mutated CFTR gene comprising the expression of functional CFTR in human airway epithelial cells.
机译:本文提供了用于治疗肺紊乱的方法和组合物,其包含人气气道上皮细胞中治疗性核酸的表达,包括治疗囊性纤维化和通过表达突变的CFTR基因引起的疾病,所述突变的CFTR基因包括表达官能CFTR的表达在人类气道上皮细胞中。

著录项

  • 公开/公告号WO2021150997A2

    专利类型

  • 公开/公告日2021-07-29

    原文格式PDF

  • 申请/专利权人 ENGENE INC.;ANTHONY CHEUNG;JOSE LORA;

    申请/专利号WO2021US14763

  • 发明设计人 ANTHONY CHEUNG;JOSE LORA;

    申请日2021-01-22

  • 分类号A61K48;

  • 国家 US

  • 入库时间 2022-08-24 20:15:45

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