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TRANSFECTION REAGENTS FOR DELIVERY OF NUCLEIC ACIDS

机译:转染试剂用于递送核酸

摘要

Polymeric transfection reagents for delivery of nucleic acids to cells, pharmaceutical compositions comprising same, and methods of preparing and using same are provided. A compound comprises polyethylenimine, a lipid selected from cholesterol, lauric acid, palmitic acid, or stearic acid, and optionally, a histidine. A nanoparticle comprises the compound complexed to a nucleic acid. A composition or pharmaceutical composition comprises the nanoparticle and a pharmaceutically acceptable carrier, anti-fouling agent, targeting ligand, or combinations thereof. A method of treating, preventing, or ameliorating a disease in a subject comprises administering to the subject an effective amount of the nanoparticle or the composition or pharmaceutical composition.
机译:提供了用于将核酸递送至细胞的聚合物转染试剂,提供包含其的药物组合物和制备和使用该方法。化合物包括聚乙烯亚胺,选自胆固醇,月桂酸,棕榈酸或硬脂酸的脂质,以及任选的组氨酸。纳米颗粒包含络合至核酸的化合物。组合物或药物组合物包含纳米颗粒和药学上可接受的载体,防污剂,靶向配体或其组合。在受试者中治疗,预防或改善疾病的方法包括向受试者施用有效量的纳米粒子或组合物或药物组合物。

著录项

  • 公开/公告号US2021154149A1

    专利类型

  • 公开/公告日2021-05-27

    原文格式PDF

  • 申请/专利权人 RJH BIOSCIENCES INC.;

    申请/专利号US201816621502

  • 申请日2018-06-18

  • 分类号A61K9/51;A61K47/18;A61K47/54;A61K47/59;C07J41;C12N15/88;

  • 国家 US

  • 入库时间 2022-08-24 18:56:07

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