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COMPOSITION COMPRISING ANTISENSE OLIGONUCLEOTIDE AND USE THEREOF FOR TREATMENT OF DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY

机译:包含反义寡核苷酸的组合物及其用途,用于治疗Duchenne肌营养不良症

摘要

The present invention relates to a composition containing an antisense oligonucleotide, and the use thereof to treat Duchenne muscular dystrophy. The present invention particularly relates to the above-described composition that is effective for the treatment of Duchenne muscular dystrophy when it is administered at a dose for the treatment, and the use thereof.
机译:本发明涉及含有反义寡核苷酸的组合物,以及其用途以治疗Duchenne肌营养不良症。本发明尤其涉及上述组合物,该组合物在以治疗剂量施用时对Duchenne肌营养不良的治疗有效,以及其用途。

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