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NOVEL NUCLEOBASE EDITORS AND METHODS OF USING SAME

机译:新的核心碱基编辑器和使用方法

摘要

The invention features novel programmable nucleobase editors comprising adenosine deaminase domains and methods of using the same for polynucleotide editing. In some embodiments, programmable nucleobase editors edit a pathogenic mutation associated with a genetic disease.
机译:本发明具有新型可编程核碱基编辑器,其包含腺苷脱氨酶结构域和用于多核苷酸编辑的方法。在一些实施方案中,可编程核碱基编辑器编辑与遗传疾病相关的致病性突变。

著录项

  • 公开/公告号WO2021050571A1

    专利类型

  • 公开/公告日2021-03-18

    原文格式PDF

  • 申请/专利权人 BEAM THERAPEUTICS INC.;

    申请/专利号WO2020US49975

  • 发明设计人 GAUDELLI NICOLE;PACKER MICHAEL;

    申请日2020-09-09

  • 分类号A61K31/7088;C12N15/113;C12N15/62;

  • 国家 US

  • 入库时间 2022-08-24 17:48:59

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