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Compositions and Methods for Inhibition of HAO1 (Hydroxy Oxidase 1 (Glycolic Acid Oxidase)) Gene Expression

机译:抑制haO1(羟基氧化酶1(乙醇酸氧化酶))基因表达的组合物和方法

摘要

The invention relates to RNAi agents, e.g., double-stranded RNAi agents, targeting the HAO1 gene, and methods of using such RNAi agents to inhibit expression of HAO1 and methods of treating subjects having, e.g., PH1.
机译:本发明涉及RNAi试剂,例如双链RNAi剂,靶向HAO1基因,以及使用这种RNAi剂的方法来抑制HAO1的表达和治疗具有例如pH1的受试者的方法。

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