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kompositioner och foerfaranden foer modulering av rna molekylens aktivitet genom modifiering av cap strukturen i rna molekylens 5 '- aenda

机译:通过修饰单分子5'末端的帽结构来调节单分子活性的组合物和方法

摘要

Methods for achieving therapeutic treatment of diseases and for regulating gene expression in biological experimental systems via modification or removal of the 5' Cap structure of targeted ribonucleic acids are disclosed. Modification or removal of the 5' Cap structure is achieved in accordance with preferred embodiments utilizing antisense compounds which are complementary to the 5' terminus of the targeted RNA and have attached to them reactive moieties explicitly designed for chemical modification of or cleavage reactions with the 5' Cap structure of RNA.
机译:公开了通过修饰或去除靶向核糖核酸的5'Cap结构在生物实验系统中实现疾病治疗和调节基因表达的方法。根据优选实施方案,利用与靶RNA的5'末端互补的反义化合物来实现5'Cap结构的修饰或去除,并且所述反义化合物与它们连接的反应性部分明确地设计用于与5'的化学修饰或裂解反应。 RNA的帽结构。

著录项

  • 公开/公告号FI925210A

    专利类型

  • 公开/公告日1992-11-17

    原文格式PDF

  • 申请/专利权人 ISIS PHARMACEUTICALS INC.;

    申请/专利号FI19920005210

  • 发明设计人 BAKER BRENDA F.;

    申请日1992-11-17

  • 分类号A61K31/70;A61K;A61K31/7135;A61P31/12;C07H21;C07H21/02;C07H23;C12N15/09;C12Q1/68;

  • 国家 FI

  • 入库时间 2022-08-22 05:11:57

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