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GENOMIC EDITING OF GENES INVOLVED IN ALZHEIMER'S DISEASE

机译:阿尔齐海默氏病相关基因的基因编辑

摘要

The present invention provides genetically modified animals and cells comprising edited chromosomal sequences encoding proteins associated with AD. In particular, the animals or cells are generated using a zinc finger nuclease-mediated editing process. Also provided are methods of using the genetically modified animals or cells disclosed herein to study AD development and methods of assessing the effects of agents in genetically modified animals and cells comprising edited chromosomal sequences encoding proteins associated with AD.
机译:本发明提供了遗传修饰的动物和细胞,其包含编码与AD相关的蛋白质的经编辑的染色体序列。特别地,使用锌指核酸酶介导的编辑过程产生动物或细胞。还提供了使用本文公开的遗传修饰的动物或细胞来研究AD发育的方法和评估试剂在遗传修饰的动物和细胞中的作用的方法,所述方法包括编辑的编码与AD相关的蛋白质的染色体序列。

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