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SYSTEMS AND METHODS FOR TREATING ALPHA 1-ANTITRYPSIN (A1AT) DEFICIENCY

机译：治疗α1-抗胰蛋白酶（A1AT）缺乏症的系统和方法

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摘要

CRISPR/RNA-guided nuclease-related compositions and methods for treatment of A1AT deficiency and associated conditions are disclosed.
机译：公开了用于A1AT缺乏症和相关病症的CRISPR / RNA引导的核酸酶相关组合物和方法。

著录项

  • 公开/公告号US2020216843A1

    专利类型

  • 公开/公告日2020-07-09

    原文格式PDF

  • 申请/专利权人 EDITAS MEDICINE INC.;

    申请/专利号US201716088430

  • 发明设计人 SHEN SHEN;PENROSE ODONNELL;MINERVA SANCHEZ;

    申请日2017-03-24

  • 分类号C12N15/113;C12N9/22;C12N15/86;

  • 国家 US

  • 入库时间 2022-08-21 11:20:35

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