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TRUNCATED DYSFERLIN FOR TREATMENT OF DYSFERLINOPATHY

机译：截短的铁蛋白治疗肌营养不良症

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摘要

This invention relates to a truncated dysferlin nucleic acid and protein, vectors (e.g., adeno-associated virus vectors) comprising the nucleic acid and methods of using the same for delivery of dysferlin to a cell or a subject and treating dysferlinopathy.

机译：本发明涉及截短的dysferlin核酸和蛋白质，包含该核酸的载体（例如，腺相关病毒载体）以及使用其将dysferlin递送至细胞或受试者并治疗dysferlin病的方法。

著录项

公开/公告号US2020010521A1

专利类型
公开/公告日2020-01-09

原文格式PDF
申请/专利权人 THE UNIVERSITY OF NORTH CAROLINA AT CHAPEL HILL;TEXAS TECH UNIVERSITY SYSTEM;
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申请/专利号US201716310207
发明设计人 MATTHEW LOUIS HIRSCH;R. BRYAN SUTTON;
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申请日2017-06-16
分类号C07K14/47;C12N15/86;A61P21;
国家 US
入库时间 2022-08-21 11:19:35

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