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机译:反义寡核苷酸诱导外显子跳跃治疗肌营养不良
公开/公告号EA035882B1
专利类型
公开/公告日2020-08-27
原文格式PDF
申请/专利权人 SAREPTA THERAPEUTICS INC.;
申请/专利号EA20150091767
发明设计人 RICHARD K.;DIANE ELIZABETH;FRED JOSEPH;
申请日2014-03-14
分类号C12N15/11;C12N15/113;A61K31/7088;A61P21;
国家 EA
入库时间 2022-08-21 11:17:36
机译: 分离的反义寡核苷酸,药物组合物,诱导γ肌糖蛋白rna外显子跳跃,减轻2c型腰带肌营养不良症,抑制lgmd2c相关营养不良性病理的进展并改善肌肉功能的方法,以及试剂盒。
机译: 具有诱发外显子跳跃能力的反义寡核苷酸及其作为杜氏肌营养不良症(DMD)的治疗药物
机译: 诱导外显子跳跃的反义化合物和包含其的组合物用于治疗肌营养不良症