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用于治疗罕见病的方法和组合物

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本公开内容属于参与罕见病的基因的调控领域，包括用于罕见病，如安格尔曼综合征、面肩肱型肌营养不良(FHMD)、肌萎缩侧索硬化(ALS)、额颞痴呆(FTD)和脊髓性肌萎缩(SMA)的诊断学和治疗学。

著录项

公开/公告号CN111526720B

专利类型发明专利
公开/公告日2023.01.31

原文格式PDF
申请/专利权人桑格摩生物治疗股份有限公司;
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申请/专利号CN201880069365.6
发明设计人 M.C.霍尔摩斯;B.E.赖利;T.韦克斯勒;B.蔡特勒;L.张;
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申请日2018.10.24
分类号C12N15/00;A01N61/00;A61K31/00;A61K38/46;A61K48/00;
代理机构北京市柳沈律师事务所;
代理人邹宗亮;余晓文
地址美国加利福尼亚州
入库时间 2023-02-20 22:12:46

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