AAV介导的人脂蛋白脂酶肝脏异位表达载体及其用途

摘要

本发明涉及优化的人脂蛋白脂酶基因表达框以及包含所述优化的人脂蛋白脂酶基因表达框的病毒载体，例如，重组腺相关病毒载体。本发明还涉及所述病毒载体作为基因药物，通过静脉注射，在肝脏特异性表达人脂蛋白脂酶(例如，LPL‑S447X)来预防和/或治疗严重高甘油三酯血症或由其引起的疾病如急性胰腺炎。