维斯科特-奥尔德里奇综合征基因归巢内切核酸酶变体、组合物和使用方法

摘要

本公开内容提供了改进的基因组编辑组合物和用于编辑人维斯科特‑奥尔德里奇综合征基因的方法。本公开内容进一步提供了用于预防、治疗或改善WAS的至少一种症状的基因组编辑的细胞，所述WAS包括、但不限于免疫系统障碍、血小板减少症、湿疹、X‑连锁的血小板减少症(XLT)或X‑连锁的嗜中性粒细胞减少症(XLN)。