筋ジストロフイーに対する遺伝子治療

摘要

筋ジストロフイーは，骨格筋の変性と壊死により進行性の筋力低下を屋する遺伝性筋疾患の総称であるが，そのうちX染色体連鎖性劣性の遺伝形式をとるDuchenne型筋ジストロフイー（DMD）では，pOSitional cloningの結果として，原因遺伝子であるジストロフイン遺伝子が見出され，病態と遺伝子異常との関連が明らかにされた．