難病創薬に向けた表現型解析

摘要

筋萎縮性側索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis,ALS)は上位,下位運動神経細胞の変性によって 運動能力が失われる重篤な疾患で，現在までに確 立した治療法はなく，効果的な治療薬の開発が求 められている。ALSにおける運動神経細胞の変性メカニズム は，Hyper excitability説，グリア毒性説，フリ一 ラジカル説，タンパク質の異常凝集説など，複数 の仮説があり，これら仮説を検証する手法として， 近年では患者の幹細胞から作製された疾患モデル 細胞を用いたスクリ 一二ング手法の報告がされて いる。