脂質異常症

摘要

脂質異常症は動脈硬化症の最重要の危険因子である。特に高LDLコレステロール血症につ いては，動脈硬化病理組織学研究，モデル動物 による研究，ヒトにおける疫学研究，薬剤を用 いた介入研究，さらには遺伝学による研究から まさに動脈硬化発症の原因物質であるとも考え られる。このような背景から動脈硬化性疾患に 対する予防?治療目的にLDLコレステロール 低下薬が開発され，1989年に遠藤章博士により 発見されたHMG-CoA還元酵素阻害薬（スタチ ン）はこれまで世界中で動脈硬化性疾患抑制に 大きく寄与してきた。スタチンは青カビから抽 出された低分子化合物であるが，近年はLDL コレステロ一ルを含めた血清脂質値改善に極め て有効な分子標的薬が開発されてきた。本稿で はその開発に多大に貢献した遺伝学的研究，特 に極端な表現型を呈する遺伝性疾患研究を紹介 し，現在の当該分野の分子標的治療の実際を解 説するとともに今後の展開も解説したい。