A risk-stratified therapy for infants with acute lymphoblastic leukemia: a report from the JPLSG MLL-10 trial. Tomizawa D, Miyamura T, Imamura T et al. Blood. July 7, 2020. doi: https://doi. org/10.1182/blood.2019004741

摘要

生後1歳未満の小児に発症する急性リンパ性白血病(ALL)の約80を占める,KMT2A遺伝子再構成陽性(KMT2A-r)乳児ALLの無イベント生存率(EFS)は50以下と予後不良である。国内の年間症例数が20?30例と希少 疾患でもあり,本邦では1990年代半ばより全国多施設共同研究を組織し,造血幹細胞移植による治療成績改善を図ってきた。しかし,十分な治療成績の改善が得られたとは言い難い一方で,生存例における晩期合併症の実態が明らかになり,最近の欧米のエビデンスでは乳児ALLに対する移植の有用性自体が疑問視される状況にあった。このような中,日本小児白血病リンパ腫研究グループGPLSG,現日本小児がん研究グループ［JCCG)ではMLL-10臨床試験を計画し,2011?2015年の間に登録された90例の乳児ALL症例を,KM724再構成?診断時日齢?中枢神経系白血病の有無により3群に層別化し,特に予後不良であるKMT2A-r群(中間リスク群+高リスク群)75例に対しては早期強化療法に大量シタラビン療法を含む強力な多剤併用化学療法を導入して治療成績向上を図った。同時に,第1寛解期における造血幹細胞移植の適応を高リスク群のみに限定し,乳児ALLにおいてその意義が未確立である微小残存病変(MRD)の意義についても検証した。