急性骨髄性白血病に対する新規治療法の開発と展望

摘要

近年のシークエンス技術の革新により,急性骨髄性白血病(AML)では様々な遺伝子異常の蓄積がその病態形成,クローン性進化に深く関わっていることが明らかになった。同定された遺伝子異常に基づいた予後分類が提唱される一方で,AML発症に関わる分子異常を標的とした新規治療法の開発が行われ,米国では過去数年にFLT3阻害薬,IDH阻害薬，BCL-2阻害薬など複数の新規薬剤の臨床応用が開始されている。数年単位での遅れはあるものの，本邦においてもこれら新規治療薬の臨床開発が行われており,既存治療との融合による新たなAML治療の幕開けが期待される。一方で，遺伝子変異に基づく治療介入を可能とするクリニカルシークエンスの実現，新規治療薬の有効性を最大限に引き出すような併用療法を含めた治療法の至適化,新たな疾患層別化モデル，AMLのクローン構造の複雑さも考慮した新規治療戦略の確立が求められる。