血友病に凝固因子製剤は不要になるか非凝固因子製剤と遺伝子治療への期待

摘要

血友病は生まれつき凝固因子が足りないため,出血が止まりにくい病気である.国内 には血友病A患者は約5,000人 血友病B患者は約1,000人いる. 血友病の重症型の基本治療は凝固因子製剤の定期補充療法（静注）である. 近年,血友病Aに対して皮下注射が可能な抗体医薬emicizumabが実用化された. 血友病Bとインヒビターを有する血友病患者に対して,凝固抑制因子を阻害する新薬の開発が進められている. 血友病に対する遺伝子治療の開発は,複数の国際共同第III相試験が進められ,早ければ2022年以降に欧米での承認が期待される.