マイクロ RN Aで標的細胞特異的に ゲノムの編集を誘導するオンシステム

摘要

CRISPR-Cas9システムにより，ゲノム編集がより一般的となった.しかし，本技術は発展途上であ り，意図しない遺伝子や細胞?組織のゲノムが編集されることがある.これらの意図しないゲノムの編集 は，ゲノム編集ツールを直接体内に導入する方法による逮伝子治療やがん治療において，予期せぬ副作用 を起こす懸念がある.そのため，ゲノムの編集を適切に制御する必要がある.近年，Cas9を不活性化す る抗CRISPRタンパク質(Acr)がCRISPR-Casシステムを制御するツールとして注目を集めている.著 者らは，マイクロ RNA(miRNA)の活性に基づいて外来遺伝子の発現を制御するシステムの開発を行って きた.本稿では，これらを組み合わせることで，標的miRNA活性が高い細胞でゲノムの編集を誘導する "オンシステム"を開発したので.その概要を解説する.