CRISPR-Cas3を用いた新しいゲノム編集

摘要

ゲノム編集ツールはさまざまな医学分野や産業分野に応用されている一方で，知的財産の問題やオフ タ一ゲットなどの技術的問題から，新しいツールの開発が世界中で求められている.これまで開発されてきたCRISPR-Cas9やCRISPR-Cas12aなどは，細菌や古細菌のCRISPR-Casシステムのなかでクラ ス2に分類されるが，複数因子が必要なクラス1に由来するゲノム編集ツールはこれまで報告がなかつ た.著者らは，新たにクラス1に属するCRiSPR-Cas3システムがヒト細胞でゲノム編集できることを 見出した.CRISPR-Cas3はゲノム上の標的部位に大きな欠失変異を誘導できるため，安全性が离く確実 に遺伝子破壊を誘導できる.ヒトiPS細胞でのゲノム編集にも利用できるため，ex vivoやin vivoでの'M 伝子治療などへの応用が期待される.本稿では，ゲノム編集ツールの開発研究を取り巻く状況と， CRISPR-Cas3を用いたゲノム編集について紹介する.