神経難病での開発促進に向けた取り組み

摘要

難病とは，発病の機構が明らかでなく，かつ治療 方法が確立していない希少な疾病であって，当該疾 病にかかることにより長期にわたり療養を必要とす ることとなるものと定義され，アンメット?メディ カルニーズの存在する代表的なものである。その治療法開発においては，病態が十分解明されていない こと，疾病の情報が少ないこと，さらにはその希少 性から大変な困難が存在する。臨床研究?治験の推進に関する今後の方向性について2019年版取りま とめ（令和元年12月6日）においても，研究開発 が進みにくい領域として小児疾病や難病?希少疾患 が取り上げられ，嗨床研究中核病院の承認要件の見 直しについても，神経難病領域を特定領域と想定する議論がなされている。