原発不明がんの遺伝子解析に基づく治療

摘要

ゲノム解析の進展により原発不明がん(CUP)の治療成績の向上，免疫治療の適応が期待される。われわれは,CUP 患者を対象とした遺伝子発現プロファイリング(GEP)による原発巣推定に基づく部位特異的治療とカルボプラチン+パク リタキセルを比較する無作為化第II相試験を実施した。CUP組織のデータベースを用い，CUPに特異的に発現する遺伝子 を特定した。そのうちのMIFを標的とする化合物を特定した。CUP患者を対象にNGSを用いた原発巣推定に基づく部位特異的治療を評価する第II相臨床試験を実施し,その可能性を示した。irGEPを含むGEPからCUPに対する免疫チェックポイント阻害薬による治療の可能性を見いだした。同結果に基づき,CUPに対する二ボルマブの医師主導治験を実施し良好な 成績を得た。