日本人遺伝性血管性浮腫患者の長期発作予防のための定期的及び発作時の治療を目的としたC1-INH静脈内投与の有効性，薬物動態，薬力学的作用及び安全性評価のための第m相非盲検試験

摘要

【背景】遺伝性血管性浮腫（HAE)は，痛みと皮虜及び粘膜下組織の腫脹を伴う再発性発作を引き起こし，時に死に至る場合もある.【目的】6歳以上の日本人I型又はII型HAE患者を対象に，長期発作予防のための定期的治療及び定期的治療中の発作治療におけるC1-inhibitor (C1-INH)製剤（試験薬）静脈内投与時の有効性，安全性及びPK/PDを評価する第III相単群非盲検試験（NCT02865720)を実施した.【方法】医療従事者又は患者が，試験薬1000Uを週2回12週間静脈内投与した.発作時も予防投与時と同じ用量を投与した.【結果】試験薬が投与された8名で，投与前3カ月間と比べて血管性浮腫の平均発作回数が減少し（3.375回/月，1.826回/月），血管性浮腫のための生活の質スコア(AE-QoL)では臨床的に意味のある減少（=QoL改善）が認められた.血漿中C1-INH活性値及びC1-INH蛋白港度は試験薬投与後30分以内に上昇し，72時間後までべースラインよりも高値を維持した.試験薬の忍容性は良好で，臨床上問題となりうる新たな徴候は認められなかった.【結語】日本人HAE患者の長期発作予防と発作時の治療において，試験薬の有効性と安全性が示された.