骨髄異形成症候群

摘要

骨髄異形成症候群(myelodysplastic syndromes; MDS)は造血幹細胞の遺伝子変異に基 づくクローン性の造血異常であり，通常の抗腫瘍薬による化学療法に抵抗し難治性であるほか， 高齢者に好発することから唯一根治が可能であ る造血幹細胞移植が可能な症例も限られており， 疾患の予後を改善できる治療が長期にわたつて 存在しなかった.一方，MDSの疾患の発症にか かわる遺伝子変異は遺伝子変異パネルを用いた 網羅的な遺伝子変異解析によってその大部分が 同定されてきており，MDSの病態の理解の進歩 に基づく新たな分子標的薬の候補が同定されて きており，新たな分子標的療法の開発に対する期 待が高まっている.