わが国における再生医療?遺伝子治療製品の開発

摘要

従来のモダリティでは治療できない希少疾患や 難治性疾患に立ち向かうものとして，再生医療? 遺伝子治療に対する期待が高まっている.この ような医療製品の開発を行うにあたり，わが国には2つの道筋がある.一つは，「医薬品，医療機 器等の品質，有効性及び安全性の確保等に関す る法律」（薬機法）のもとで有効性と安全性を確 かめる臨床試験(治験）を行い厚生労働大臣の承 認を受けるものであるもう一つは，「再生医 療等の安全性の確保等に関する法律」（再生医療 法）または「臨床研究法」のもとで臨床研究を行 い（後述するin vivo遺伝子治療では「遺伝子治療 等臨床研究に関する指針」の上乗せ規制あり）， 先進医療の実績や海外情報などを用いて薬事承 認を目指すものである.実質的には，医療製 品承認の道筋として確立しているのは前者のみ， すなわち薬機法下で治験を行い資料作成するこ とが必要である.本稿でも，この薬事トラックに 絞って再生医療?遺伝子治療製品開発を論ずる.