...
机译:双肠肌营养不良的分子校正通过剪接调节和基因编辑
Univ Oxford Dept Paediat South Parks Rd Oxford OX1 3QX England;
Univ Oxford Dept Paediat South Parks Rd Oxford OX1 3QX England;
Univ Oxford Dept Paediat South Parks Rd Oxford OX1 3QX England;
Duchenne muscular dystrophy; dystrophin; exon skipping; antisense oligonucleotides; gene editing; CRISPR; Cas9;
机译:外显子序列提供比反义寡核苷酸更好的靶标,比剪枝位点序列在Duchenne肌营养不良剪接的调制中。
机译:杂交小基因剪接法验证了中国典型杜兴肌营养不良表型患者肌营养不良蛋白基因中新的剪接位点变异的致病性
机译:用单切基因组编辑校正小鼠肌营养不良症和人体模型中的三个突出突变
机译:Duchenne肌营养不良:从基因诊断到分子治疗
机译:改进基于干细胞的疗法,并开发一种新型的基因疗法来治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)。
机译:通过有针对性的基因组编辑阅读框架校正可恢复来自杜兴肌营养不良患者的细胞中的肌营养不良蛋白表达。
机译:509.多用CRISPR / CAS9基因编辑杜氏肌营养不良遗传校正
机译:GaLGT2基因治疗Duchenne肌营养不良症的转化研究。