腎疾患の遺伝子治療

摘要

日本においても本格的に遺伝子治療臨床研究か開始され.現在ではその対象疾患も広がこている.本来.遺伝子治療の対象となる疾患はAlport症候群のような単一因子の遺伝性疾患に対して.正常な遺伝子を導入し.染色体上にある欠陥のある遺伝子と遺伝子組換え(相同組換え)を行うことが理想てあるが.現段階ては技術的には困難てある.現在の研究主眼は治療用遺伝子を特定の細胞に導入して欠陥のある過伝子の機能を補う.あるいは新しい機能を付加する.さらには変異が起こったために有害な蛋白質をつくるようになった遺伝子の機能を補正する.といった方向に向けられている.実験室レヘルては最先端のさまざまな遺伝子治療研究が進められており,臨床研究への応用が期待されるところである.