一药对多病

摘要

戈谢病（Gauchers disease, GD)是因不正常葡萄糖脑苷脂在网状内皮 细胞里积聚所致，为常染色体隐性遗传病，法国医生菲利普?戈谢于 1882年首先报道，因此被命名为戈谢病。如今,研究人员发现，以降 解错误折叠的蛋白质的机制为靶标，可缓解这种疾病的进程，新成果发 表在6月在线出版的《自然—化学生物学》期刊上。 葡萄脑苷脂(glucocerebroside, G.C.)是在多种细胞膜中发现的一种 脂肪，能够被葡糖脑苷酯酶(glucerebrosidase)分解。在戈谢病患者体 内，这种酶因发生变异而错误折叠，从而被细胞的质量控制系统降解， 导致葡萄脑苷脂在肝、肺、大脑等多种器官中堆积，发生戈谢病。 钙联蛋白（calnexin）是蛋白质折叠质量控制系统中的重要一员。Jeffery Kelly和同事发现，细胞钙随化学调节剂的升高而升高，提高了钙联蛋白 的功能，从而让葡萄脑昔脂能正确折叠、不被降解。 因为许多疾病都是因质量控制机制识别未折叠的变异蛋白质而发生，因此，以这种机制为耙标的单个化学药物可用于多种疾病的治疗。