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A Giant Step for Gene Surgery

机译:基因手术的重大一步

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摘要

Just two years ago, Jennifer Doudna of the University of California, Berkeley, commandeered a process that bacteria use to fend off viruses, creating a molecular scalpel to snip out defective genes. The finding launched a genetic engineering gold rush, and since then, researchers have raced to use the new method, called CRISPR, to treat - and perhaps even cure - genetic diseases. In March, Daniel Anderson's team at MIT moved out in front in that race by using CRISPR to repair a faulty gene in adult animals. The researchers corrected a mutation in liver cells in mice by snipping out the gene and sewing in a healthy copy of it. This cured the mice of the hereditary disease tyrosinemia, which causes the amino acid tyrosine to accumulate and can lead to liver failure.
机译:就在两年前,加州大学伯克利分校的珍妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)率先使用了细菌抵御病毒的过程,并制造了一种分子手术刀来剪除有缺陷的基因。这一发现引发了基因工程的淘金热,从那时起,研究人员竞相使用名为CRISPR的新方法来治疗甚至可能治愈遗传疾病。三月份,麻省理工学院的丹尼尔·安德森(Daniel Anderson)的团队通过使用CRISPR修复成年动物的一个有缺陷的基因,在这场比赛中脱颖而出。研究人员通过剪断该基因并缝上健康的副本来纠正小鼠肝细胞中的突变。这治愈了小鼠遗传性疾病酪氨酸血症,后者导致氨基酸酪氨酸积累并可能导致肝功能衰竭。

著录项

  • 来源
    《Discover》 |2015年第1期|45-45|共1页
  • 作者

    KARI LYDERSEN;

  • 作者单位
  • 收录信息
  • 原文格式 PDF
  • 正文语种 eng
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