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Results from a Nationwide Cohort Temporary Utilization Authorization (ATU) Survey of Patients in France Treated with Pheburane® (Sodium Phenylbutyrate) Taste-Masked Granules

机译：全国队列临时使用授权（ATU）调查结果显示法国患者接受Pheburane®（苯丁酸钠）味掩味颗粒治疗

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ObjectivesThe aim of this study was to describe a nationwide system for pre-marketing follow-up (cohort temporary utilization authorization [ATU] protocol; i.e., ‘therapeutic utilization’) of a new taste-masked formulation of sodium phenylbutyrate (NaPB) granules (Pheburane^®) in France and to analyze safety and efficacy in this treated cohort of patients with urea cycle disease (UCD).

机译：目的本研究的目的是描述一种新的掩味苯丁酸钠（NaPB）颗粒新配方的全国范围的售前跟踪系统（队列临时利用授权[ATU]协议；即“治疗利用”）（并在法国研究Pheburane ^{®），以分析该治疗的尿素循环疾病（UCD）患者队列的安全性和有效性。}

著录项

期刊名称 Springer Open Choice
作者
Yves Kibleur; Dries Dobbelaere; Magalie Barth; Anaïs Brassier; Nathalie Guffon;
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作者单位

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年(卷),期 -1(16),5
年度 -1
页码 407–415
总页数 9
原文格式 PDF
正文语种
中图分类外科学;
关键词

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