Rare diseases; Drug development; Knowledge bases; Registries; Research design; Data management;
机译:在一种肿瘤坏死因子α抑制剂失败的类风湿关节炎患者中保留二线改变生物性疾病的抗风湿药:来自BioRx.si注册表的数据
机译:稀有儿童疾病的道德药物发育:当成人中有有限但有前途的数据时,如何在安全性或疗效研究之间进行选择?
机译:不要做不同的事情-做不同的事情!罕见病中的药物开发:患者的观点
机译:基于在线人口的患者登记处收集和分享罕见疾病患者的健康相关数据
机译:基于归因法的联邦和州死亡率数据与疾病登记数据相结合的罕见病发病率估算方法
机译:使用四十年的FDA孤儿药物指标来描述稀有疾病药物发展的趋势:在稀有肿瘤神经系统和儿科发病疾病的毒药的发展中看到的大量增长
机译:数据筒仓正在破坏药物开发和罕见疾病患者