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DOUBLY ROBUST ESTIMATION OF OPTIMAL TREATMENT REGIMES FOR SURVIVAL DATA—WITH APPLICATION TO AN HIV/AIDS STUDY

机译:生存数据的最佳治疗方案的双稳健估计—在HIV / AIDS研究中的应用

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摘要

In many biomedical settings, assigning every patient the same treatment may not be optimal due to patient heterogeneity. Individualized treatment regimes have the potential to dramatically improve clinical outcomes. When the primary outcome is censored survival time, a main interest is to find optimal treatment regimes that maximize the survival probability of patients. Since the survival curve is a function of time, it is important to balance short-term and long-term benefit when assigning treatments. In this paper, we propose a doubly robust approach to estimate optimal treatment regimes that optimize a user specified function of the survival curve, including the restricted mean survival time and the median survival time. The empirical and asymptotic properties of the proposed method are investigated. The proposed method is applied to a data set from an ongoing HIV/AIDS clinical observational study conducted by the University of North Carolina (UNC) Center of AIDS Research (CFAR), and shows the proposed methods significantly improve the restricted mean time of the initial treatment duration. Finally, the proposed methods are extended to multi-stage studies.
机译:在许多生物医学环境中,由于患者的异质性,为每个患者分配相同的治疗方法可能不是最佳选择。个性化的治疗方案有可能显着改善临床结果。当主要结果是检查生存时间时,主要的兴趣是找到可以使患者生存概率最大化的最佳治疗方案。由于生存曲线是时间的函数,因此在分配治疗方案时,平衡短期和长期收益非常重要。在本文中,我们提出了一种双重健壮的方法来估计最佳治疗方案,该方案可以优化用户指定的生存曲线功能,包括受限的平均生存时间和中位生存时间。研究了该方法的经验和渐近性质。拟议的方法应用于北卡罗来纳大学(UNC)艾滋病研究中心(CFAR)正在进行的一项正在进行的HIV / AIDS临床观察研究的数据集,并显示了拟议的方法显着改善了初诊的受限平均时间治疗时间。最后,提出的方法扩展到多阶段研究。

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