机译:基因治疗腺相关病毒载体5人体因子IX与血友病B
机译:使用功能增益因子IX变体R338L来提高B型血友病人类基因治疗的疗效和安全性:支持正在进行的腺相关病毒临床试验的临床前评估
机译:采用功能性因子IX变体R338L推进血友病B人类基因治疗的疗效和安全性:临床前评价支持持续的腺相关病毒临床试验
机译:基于人悬浮细胞系的无病毒病毒的腺相关病毒包装/生产细胞系的产生
机译:血友病A的基因治疗:用表达生物工程化人类因子VIII基因的逆转录病毒载体靶向长期造血的繁殖细胞
机译:使用功能增益因子IX变体R338L来提高血友病B人类基因治疗的功效和安全性:支持正在进行的腺相关病毒临床试验的临床前评估
机译:包含新型肝特异性人因子IX表达盒的自互补腺相关病毒载体可实现鼠类和非人灵长类动物肝脏的高效转导