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Extended Half-Life Factor VIII and Factor IX Preparations

机译:延长半衰期的VIII和IX因子制剂

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摘要

In the last couple of years, several extended half-life factor VIII and factor IX preparations were intensively studied and gained approval. In order to extend half-lives, techniques like fusion to protein conjugates (Fc part of IgG1 or albumin), chemical modification (PEGylation), and protein sequence modification are implemented. With these techniques, it is possible to extend half-lives of factor IX products 4- to 6- fold, while half-life extension of factor VIII products is limited to 1.5- to 2-fold due to their interaction with von Willebrand factor. Nevertheless, both extended half-life factor VIII and IX products have improved and facilitated prophylactic factor replacement therapy in hemophilia A and B, respectively. Extended half-life factor concentrates pose challenges to coagulation laboratories because accurate therapy monitoring is not possible with all factor activity assays currently used.
机译:在最近几年中,对几种延长的半衰期的VIII因子和IX因子制剂进行了深入研究并获得批准。为了延长半衰期,实施了诸如融合至蛋白质结合物(IgG1或白蛋白的Fc部分),化学修饰(PEG化)和蛋白质序列修饰的技术。使用这些技术,可以将因子IX产物的半衰期延长4至6倍,而由于因子VIII产物与von Willebrand因子的相互作用,可以将因子VIII产物的半衰期限制在1.5至2倍。但是,延长的半衰期因子VIII和IX产品分别改善和促进了血友病A和B的预防性因子替代治疗。延长半衰期浓缩因子对凝血实验室提出了挑战,因为使用当前使用的所有因子活性分析均无法进行准确的治疗监测。

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