Niemann-Pick disease type C NPC Miglustat NB-DNJ Substrate reduction therapy Treatment Therapy;
机译:长期随访以评估米格司他治疗意大利C型尼曼-皮克病的疗效
机译:米格司他对小儿C型尼曼-匹克病的长期疗效
机译:米格司他对小儿尼曼-匹克病C型患者的长期疗效
机译:脑脊液来自个体铌液患病的定量蛋白质组学研究,C1型患者
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机译:法国成年C型成年尼曼-皮克病:临床表型和长期米格司他治疗效果
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