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BET bromodomain inhibitors and agonists of the beta-2 adrenergic receptor identified in screens for compounds that inhibit DUX4 expression in FSHD muscle cells

机译:在筛选可抑制FSHD肌肉细胞中DUX4表达的化合物中鉴定出BET溴结构域抑制剂和β-2肾上腺素能受体激动剂

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摘要

BackgroundFacioscapulohumeral dystrophy (FSHD) is a progressive muscle disease caused by mutations that lead to epigenetic derepression and inappropriate transcription of the double homeobox 4 (DUX4) gene in skeletal muscle. Drugs that enhance the repression of DUX4 and prevent its expression in skeletal muscle cells therefore represent candidate therapies for FSHD.
机译:背景腓肠肱肱营养不良(FSHD)是一种由突变引起的进行性肌肉疾病,该突变导致表观遗传抑制和骨骼肌中的双重同源4(DUX4)基因转录不当。因此,增强DUX4抑制并阻止其在骨骼肌细胞中表达的药物代表了FSHD的候选疗法。

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