腺病毒-腺相关病毒嵌合载体的研发趋势

摘要

分析腺病毒-腺相关病毒(Ad/AAV)嵌合载体母体中,3代Ad载体及AAV载体所具有的优势和存在的缺点.阐述Ad/AAV嵌合载体的制备方法、生产工艺,以及其在稳定转染造血干细胞、Duchenne型肌营养不良症(DMD)的基因治疗和人内啡肽基因的表达研究等方面的最新研究进展.同时指出,Ad/AAV嵌合载体是近年发展起来的嵌合病毒载体,它融合了Ad和AAV两种常用的病毒载体的优点,理论上接近理想临床应用的载体,但还需要通过大量的,特别是动物体内的应用研究去检验其优越性,以满足临床治疗需要.