儿童急性髓系白血病伴骨髓增生异常相关改变临床特征及预后分析

摘要

目的探讨儿童急性髓系白血病伴骨髓增生异常相关改变(AML-MRC)的临床特征及其预后。方法收集2014年6月至2020年3月确诊14例儿童AML-MRC的临床资料,对其临床特征、实验室检查、预后结果进行回顾性分析。结果14例AML-MRC患儿中位发病年龄11岁(范围1~17岁),男9例,女5例,初诊中位白细胞计数8.3×10^(9)/L(范围2.0×10^(9)/L~191.0×10^(9)/L),中位血红蛋白73 g/L(范围44~86 g/L),中位血小板计数75×10^(9)/L(4×10^(9)/L~231×10^(9)/L)。按照FAB分型,AML-M5占71%(10/14)。14例患儿中,多系发育异常4例,具有骨髓增生异常综合征(MDS)病史2例,携带MDS细胞遗传学改变5例,多系发育异常伴MDS细胞遗传学改变2例,MDS病史伴多系发育异常1例。14例患儿中位随访期10.6个月(范围0.4~54.4个月),2例患儿诊断后即放弃治疗,12例患儿可评估疗效。2年总体生存(OS)率为50%±15%;2年无病生存(DFS)率为33%±13%。7例患儿接受造血干细胞移植(HSCT),且均为单倍体造血干细胞移植,5例无病存活,2例死亡,2年OS率为71%±17%,2年DFS率为43%±19%;5例单纯化疗患儿,1例无病存活,3例死亡,1例失访,2年OS率为40%±30%,2年DFS率为30%±24%。移植组及化疗组生存分析结果差异无统计学意义(P>0.05)。结论儿童AML-MRC男性患儿多发,FAB分型以AML-M5多见,预后不良。HSCT可有望改善儿童AML-MRC不良预后,但是由于病例数较少,还需增加病例数进一步观察。