诱导多能干细胞在儿童遗传性疾病治疗中的应用进展

摘要

体细胞重编程技术在现代生物学领域发展迅速,通过体细胞重编程获得的诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells,iPSCs)不仅能自我更新,还具有多向分化潜能,在疾病建模及再生医学等方面均发挥重要作用。本文就基因重编程技术、iPSCs的疾病模型及其在儿童遗传性疾病中的应用进展作一综述,以期为iPSCs在各种遗传性疾病机制及治疗方法研究中的应用提供参考。