用逆病毒载体技术进行基因治疗

摘要

＜正＞ 人类至少有2000种遗传病,其中很多如MLD（异染色性脑白质障碍症）是由于单个基因突变造成的。MLD病人的编码芳基硫酸酯酶A的基因发生了突变,体内缺乏这种酶的正常作用。这种酶对于维护大脑中围绕神经细胞的髓磷脂鞘的正常功能是必不可少的。如果没有正常的髓磷脂,神经细胞就不能有效地传递冲动。MLD患者主要是儿童,他们不仅没有视觉和听觉,而且失去了情感、运动和思考能力。病情会随年龄增长而加重,多数患者在20岁