随机对照试验不依从数据分析方法的比较研究

摘要

目的 比较依从者的平均因果效应(CACE)、意向性分析(ITT)、遵循研究方案分析(PP)和接受干预措施分析(AT),在分析随机对照试验不依从数据的效果,探索各种方法的适用条件,为实际数据分析提供科学依据.方法 通过SAS软件模拟产生不依从数据,处理措施的因果效应使用CACE、ITT、PP和AT进行估计,以平均偏倚、均方根误差、标准误和检验效能作为评价指标,比较各种方法的估计效果.结果 在各种参数组合下,以平均偏倚、均方根误差和检验效能作为评价指标,CACE的估计效果均优于ITr、PP和AT.依从率低于50％时,CACE估计的标准误低于PP,高于ITT和AT;依从率高于50％时,CACE估计的标准误均低于ITT、PP和AT.结论 当满足CACE模型假设时,CACE估计随机对照试验不依从数据因果效应的效果优于三种传统分析方法,能够提供更加稳健、无偏的处理效应估计值.